A família do criador de conteúdo, piloto e mecânico de aviação Lito Sousa, de 59 anos, busca acesso a um medicamento experimental na tentativa de retardar a evolução da Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ). A substância já foi estudada em laboratório e em animais, mas ainda não passou por testes em seres humanos.
A possibilidade foi revelada por Mila Seidl, mulher de Lito, em entrevista ao programa Fantástico, exibido no domingo (30). Segundo ela, a família negocia com uma empresa de biotecnologia a possibilidade de o brasileiro ser o primeiro paciente humano a receber o medicamento.
Mila afirmou que a substância foi testada in vitro, em peixes e em macacos. Ela disse ainda que a família está disposta a assumir os riscos de um tratamento experimental diante da falta de alternativas capazes de interromper a progressão da doença.
O acesso ao medicamento, porém, ainda depende de autorização e das condições estabelecidas pelas autoridades e pela empresa responsável pelo desenvolvimento da substância.
Família tenta acesso fora dos estudos
A família também buscou incluir Lito em pesquisas realizadas nos Estados Unidos e na China. Segundo Mila, os protocolos dos estudos têm critérios específicos de participação e não permitiram a entrada do paciente depois que as pesquisas já haviam começado.
Outra alternativa considerada é o chamado uso compassivo, mecanismo que pode permitir, em determinadas situações, que pacientes com doenças graves e sem opções terapêuticas tenham acesso a medicamentos experimentais antes de sua aprovação definitiva.
A família busca apoio de órgãos públicos, entre eles Ministério da Saúde, Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e Itamaraty, para viabilizar o acesso a tratamentos que ainda estão em investigação.
A estratégia é considerada uma tentativa diante da rápida evolução da doença. O uso de uma substância ainda não testada em humanos, no entanto, envolve riscos e não permite prever se haverá benefício para o paciente.
O que é a Doença de Creutzfeldt-Jakob?
A Doença de Creutzfeldt-Jakob é uma enfermidade neurológica rara e degenerativa que provoca deterioração rápida das funções cerebrais.
A doença está associada aos príons, proteínas que podem assumir uma estrutura anormal. Essa alteração pode desencadear mudanças semelhantes em outras proteínas, levando ao acúmulo de material anormal no cérebro e à destruição progressiva de células nervosas.
A DCJ pode provocar alterações cognitivas e neurológicas e evolui de maneira acelerada. Atualmente, não há tratamento convencional capaz de interromper ou reverter a progressão da doença.
É justamente a ausência de uma terapia comprovada que levou a família de Lito a buscar alternativas ainda em fase de pesquisa.
Medicamento ainda está em investigação
O fato de a substância ter apresentado resultados em estudos laboratoriais ou em animais não significa que sua eficácia e segurança estejam comprovadas em pessoas.
Antes que um medicamento seja utilizado de forma ampla, normalmente são necessários estudos clínicos para avaliar segurança, dose adequada, efeitos colaterais e eventual eficácia. Por isso, mesmo que Lito consiga autorização para receber a substância, o procedimento seria de caráter experimental.
A família, segundo Mila, busca uma possibilidade de conter ou desacelerar a doença em um cenário no qual as opções disponíveis são limitadas.